Gene Therapy: Uma Nova Fronteira no Tratamento de Doenças Oculares

Doenças que afetam a retina, a camada sensível à luz no fundo do olho, são uma causa significativa de deficiência visual e cegueira. A terapia genética promete revolucionar o tratamento de algumas dessas condições, com avanços na pesquisa que em breve podem mudar o cenário terapêutico para a saúde ocular.

Terapia Genética: Uma Abordagem Promissora

A terapia genética utiliza material genético, seja DNA ou RNA, para tratar ou prevenir a progressão de uma doença. Ela envolve frequentemente a introdução desse material genético nas células de uma pessoa para substituir um gene defeituoso ou ausente.

Desafios e Avanços na Terapia Genética para Doenças Retinianas

Embora a terapia genética tenha mostrado eficácia na expressão do gene terapêutico no tecido-alvo, também apresentou efeitos adversos graves, como resposta imune hiperativa, inserção indesejada de genes no genoma humano e até mesmo óbito.

Avanços na Administração de Genes Terapêuticos

Melhorias nos sistemas de entrega de genes terapêuticos levaram a progressos significativos no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças retinianas. A acessibilidade da retina a torna um alvo ideal para a terapia genética, com barreiras oculares que limitam a resposta imune e a expressão do gene terapêutico aos olhos.

Aplicações da Terapia Genética em Doenças Retinianas

A terapia genética pode ajudar no tratamento de doenças retinianas herdadas anteriormente consideradas incuráveis, bem como em doenças adquiridas, como o glaucoma. Diferentes vetores virais e métodos de entrega não virais estão sendo investigados para a administração eficaz de genes terapêuticos na retina.

Referências

Referência: Medical News Today – Gene Therapy for Vision Loss